"Da circa 15 anni abbiamo iniziato lo sviluppo di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della ipofosfatasia (Hpp), una malattia genetica rara dovuta a un'alterazione genetica che determina un deficit enzimatico di fosfatasi alcalina, un enzima fondamentale per la mineralizzazione e la crescita dell'osso. Ci siamo assunti dei rischi nell'ambito della ricerca per l'ipofosfatasia, ma ne siamo orgogliosi e oggi possiamo dire che ne è valsa la pena perché siamo riusciti a portare ai pazienti questa importante opzione terapeutica". Lo ha detto Federica Sottana, senior country Medical director di Alexion, Astrazeneca Rare Disease, partecipando questa mattina a Milano all'incontro con la stampa organizzata dalla farmaceutica in occasione dell'approvazione alla rimborsabilità, da parte di Aifa, per asfotase alfa, la prima terapia per il trattamento di bambini e adulti.
L'impegno di Alexion "non si ferma al trattamento - aggiunge - Cerca di assistere e di supportare i pazienti, le associazioni pazienti e la comunità scientifica in tutto il percorso della malattia, dalla diagnosi a quello che viene definito 'beyond the pill', quindi servizi oltre il farmaco".
Da qualche mese Alexion ha proposto alla comunità scientifica 'Hpp easy program', "un servizio completamente gratuito che mette a disposizione dei clinici un laboratorio specializzato, certificato, che esegue esami e test per andare a dosare la fosfatasi alcalina, i substrati della vitamina B6, tipo i Pea, e il pirofosfato inorganico - illustra Sottana - Oltre a questo progetto che facilita e velocizza una diagnosi precoce della patologia, Alexion supporta il servizio 'Arco', che mette a disposizione il farmaco a domicilio del paziente, degli infermieri che, in maniera virtuale, guidano il paziente nell'autosomministrazione del farmaco, ma anche guidano e monitorano il paziente nel processo di aderenza al trattamento. Oltre a questo - conclude - viene messo a disposizione un supporto psicologico, un supporto di un nutrizionista e di un fisioterapista".